황반 변성에 대한 유전자 요법 "환자에게 정기적인 약물 주사를 줄일 수 있다."

편집국 김지연 기자 / 기사승인 : 2020-01-24 19:05:58
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연령 관련 황반 변성으로 인한 망막 손상 : 환자는 앞으로 유전자 요법의 혜택을받을 수 있을까? © Ralf Roletschek / CC-by-sa 3.0

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미래에 한 유전자 치료가 연령 관련 황반변성 (Makuladegeneration; AMD) 환자에게 도움이 될 수 있다. 임상 연구 초기 결과에서 알 수 있듯이 이것이 망막 질환의 습식 변형을 늦추기 때문이다. 망막 세포가 파괴적인 정맥 성장에 대응하기 위해 스스로 활성 성분을 생성하기 위해서는 단일 유전자 주사로 충분하다. 일반적으로 이러한 약제는 몇 주마다 영향을 받는 사람들의 눈에 주사해야 한다.

연령 관련 황반변성 (AMD)은 노인 실명의 가장 흔한 원인 중 하나다.

망막의 점진적인 파괴를 특징으로하는 이 질환은 두 가지 상이한 형태로 발생한다.

건조 변형에서, 색소 세포는 망막에서 죽는다. 젖은 형태에서는 혈관이 망막으로 자라 중앙 시력을 파괴한다.

지금까지 건성 AMD에 대한 치료법은 없지만, 습한 형태의 망막 질환은 특별한 수단으로 막을 수 있다. 이들 항체 또는 융합 단백질은 VEGF 라 불리는 성장 인자를 억제하여 조절되지 않은 정맥 성장에 대항한다. 그러나 몇 주마다 눈에 주사해야 한다. 전혀 위험이 없지만 환자에게 불쾌하고 성가신 절차다.

약물 생산자로서의 눈

보다 간단한 대안을 찾기 위해 최근 유전자 치료에 중점을 두었다.

아이디어는, 망막 세포가 성장 억제제 자체를 생성하도록 변화시킬 수 있다면, 영향을 받은 세포는 정기 주사를 줄일 수 있다. 뉴욕 Weill Cornell 의과 대학의 스질라드 키스 Szilárd Kiss가 이끄는 연구원들은 이미 동물 연구에서 이 접근법을 성공적으로 테스트했다. 이제 그들은 인간 자원 봉사자들과의 첫 번째 연구에서 유망한 결과를 보고한다.

연구를 위해, AMD 환자에게 DNA가 로딩된 유전자 페리를 눈에 주사했다.

유전자 물질은 AMD 요법인 애플리버셉트 (aflibercept)에 사용된 약물과 유사한 단백질에 대한 청사진을 포함했다. 도입된 DNA 서열이 망막 세포의 게놈에 포함된 후, 단백질을 생산하기 시작했다. "눈은 이제 Aflibercept를 만들었다"라고 Kiss는 설명한다.

3년-5년 후에 사용 가능?

과학자들이 이번 연구에 대한 중간 결론을 보고한 것처럼 이 방법으로 치료받은 6명의 환자는 이제 6개월 동안 일반적인 약물 주사가 없었다. 일회성 치료는 명백한 효과를 보였다. "이것은 패러다임 전환이 될 가능성이 있다. 나이 관련 황반변성 치료의 다음 혁신적인 단계다.

추가 임상 연구에서 유전자 요법의 이점이 확인되면 가까운 시일 내에 환자에게 이러한 형태의 치료를 제공 할 수 있다. 연구원들은 이것이 향후 3-5년 안에 일어날 것이라고 믿는다. "우리의 목표는 일회성 요법이다. 경우에 따라 리프레셔 과정이 필요할 수도 있지만 이론적으로 이 유전자 치료는 평생 지속될 수 있다고 키스는 결론 지었다. 

 

American Academy of Ophthalmology
출처 : 미국 안과 학회

[더사이언스플러스=편집국 김지연 기자]

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